Çin’in biyoteknoloji patlaması risk altında mı? Gen düzenleme denemesinde ölümün ardından politika tepkisi korkusu
South China Morning Post
🔹 Altı yaşındaki Mei, nörogelişimsel bir genetik mutasyonu düzeltmek amacıyla geliştirilen deneysel gen düzenleme tedavisini aldıktan günler sonra hayatını kaybetti.
🔹 Deney, Shanghai Jiao Tong Üniversitesi Beyin Merkezi’nde görev yapan sinirbilim araştırmacısı Qiu Zilong tarafından yürütüldü ve Şanghay’daki Xinhua Hastanesi’nde gerçekleştirildi.
🔹 Mei’de CHD3 genindeki mutasyonların neden olduğu Snijders Blok-Campeau sendromu bulunuyordu; hastalığın belirtileri görece hafifti.
🔹 Qiu’nun ekibi, CHD3 genini değiştirmek amacıyla bir baz düzenleyiciyi adeno-ilişkili virüs vektörü aracılığıyla Mei’nin beyin omurilik sıvısına verdi.
🔹 Mei, tedavi başarılı olsaydı beyne yönlendirilen gen düzenleme tedavisi alan dünyadaki ilk kişi olacaktı. Ancak tedaviden günler sonra şiddetli bir bağışıklık tepkisi yaşamasının ardından öldü.
🔹 Gen terapisi uzmanları, tedavinin yalnızca küçük bir bölümünün hedef hücrelere ulaşması nedeniyle yüzlerce trilyon viral parçacık gerektirdiğini ve yüksek dozun ciddi risk taşıdığını söyledi.
🔹 Klinik öncesi çalışmalarda tedaviyi alan dört maymunun tamamında, dozdan bağımsız olarak orta ila ağır karaciğer hasarı gelişti. Buna rağmen insan denemesi durdurulmadı.
🔹 Novartis’te görev yapan kıdemli bilim insanı Cui Xiang, hastane etik kurulunun teknolojinin güvenliğini ve tedavinin risk-fayda dengesini yeterince değerlendirmediğini söyledi.
🔹 Neoland Biosciences Üst Yöneticisi Wang Haoran, olayın Çin’de araştırmacıların başlattığı klinik araştırma sistemine yönelik düzenleyici bir tepkiye yol açabileceği uyarısında bulundu. Wang, risk değerlendirmesi, şeffaflık ve kurumsal denetimde daha güçlü güvenlik önlemlerine ihtiyaç olduğunu söyledi.
🔹 Çin’de araştırmacıların başlattığı klinik deneylerde yeni tedavileri insanlar üzerinde test etmek için ulusal düzenleyiciler yerine araştırma hastanelerinden onay alınması yeterli oluyor. Bu sistem, Çin’in hücre ve gen terapilerinde hızlı ilerlemesine katkı sağladı.
🔹 Cui, olayın Çin’in biyoteknoloji sektörünün itibarını uzun süre etkileyebileceğini söyledi. Çin hükümetinin vakayı ciddi biçimde ele alması, yasal düzenlemelerle denetimi güçlendirmesi ve ihlallere daha ağır cezalar getirmesi yatırımcı güvenini yeniden sağlayabilir.
🔹 Çin Tıp Bilimleri Akademisi Biyoetik Merkezi İcra Direktörü Zhai Xiaomei, bağımsız ve yetkili ulusal soruşturmanın henüz yayımlanmadığını söyledi. Zhai, olayın etik incelemeleri, bilimsel düzenleme ve kurumsal denetimdeki boşlukları ortaya çıkarabileceğini belirterek değerlendirmelerin yasalara ve nesnel gerçeklere dayanması gerektiğini ifade etti.